VÅR PIPELINE

Utvecklingsprocessen

Saniona Icon blue

Hur Saniona för Ut Nya Behandlingar till Patienter med Sällsynta Sjukdomar

Sanionas Engagemang för Sällsynta Sjukdomar:

Det finns mer än 7 000 erkända sällsynta sjukdomar, trots det finns bara FDA-godkända behandlingar för mindre än tio procent av dem. Femtio procent av alla sällsynta sjukdomar drabbar barn, och 30 procent av dessa dör före fem års ålder. På grund av detta ofantliga behov av behandlingsalternativ har Saniona beslutat sig för att fokusera på att upptäcka, utveckla och leverera innovativa behandlingar för människor med sällsynta sjukdomar världen över. Att föra ut nya behandlingar till patienter med sällsynta sjukdomar är en långdragen process som kan ta upp till 15 år – 2,3 år längre än den genomsnittliga utvecklingstiden för behandlingar i allmänhet. Det amerikanska läkemedelsverket FDA har inrättat incitament för att snabba på processen.

SNABBA FAKTA

FDA kan bevilja särläkemedelsklassning (Orphan Drug Designation) till behandlingar som är avsedda för sällsynta sjukdomar, vilket definieras som tillstånd med färre än 200 000 drabbade patienter. Den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA har också möjlighet att ge särläkemedelsstatus till behandlingar för sjukdomar som drabbar färre än 5 av 10 000 personer inom EU. Genom klassningen får läkemedlets sponsor rätt att ta del av ett antal utvecklingsstimulanser, bland annat skattelättnader och minskade eller slopade ansökningsavgifter till FDA respektive EMA.

Upptäckt

Under processen för att upptäcka ett läkemedel kan man behöva gå igenom upp till 10 000 substanser innan man lyckas gallra fram fem lovande behandlingsalternativ för sjukdomen ifråga som kan utvecklas vidare.

Preklinisk Utveckling

De utvalda substanserna genomgår ett antal olika tester innan man börjar undersöka dem på människor. Man skaffar sig bland annat en förståelse för vilka biverkningar som kan uppstå och hur läkemedlet ska formuleras (till exempel som tablett, kapsel eller injektion).

IND/CTA-ansökan

Ett företag lämnar in en tillståndsansökan för läkemedelsprövning (Investigational New Drug, IND) till FDA med en beskrivning av resultaten från prekliniska studier och av designen för en klinisk studie där läkemedlets säkerhet och effekt undersöks vidare. Inom EU lämnar man in en ansökan om klinisk läkemedelsprövning (Clinical Trial Application, CTA).

SNABBA FAKTA

Ett företag kan begära att ett nytt läkemedel får genomgå påskyndad granskning (expedited review) genom olika snabbspårsförfaranden.

Kliniska Studier

För att en behandling ska godkännas måste den i regel genomgå en klinisk prövning i tre faser. I vissa fall kan några av faserna kombineras (till exempel kombinerad Fas 1 och Fas 2 eller kombinerad Fas 2 och Fas 3). Antalet patienter som ingår i en klinisk studie på en sällsynt sjukdom kan variera. I Fas 1 är antalet patienter vanligen litet (~10) medan Fas 2 och Fas 3 kan omfatta mellan 20 och 100 patienter. För vanliga sjukdomar ingår det ofta hundratals eller tusentals patienter i en Fas 3-studie. I många studier på sällsynta sjukdomar får dessutom alla deltagarna prövningsläkemedlet eftersom det inte finns någon godkänd behandling att jämföra med (en så kallad enarmad studie).

Fas 1

Det här är första studien på människor, där man utvärderar om behandlingen har effekt och letar efter möjliga biverkningar.

Flera månader

Fas 2

Utvärdering av dosering och effekt samt fortsatt övervakning av biverkningar.

Flera månader upp till två år

Fas 3

Bekräfta att behandlingen är säker, fördelaktig och har effekt.

Ett till fyra år

SNABBA FAKTA

Saniona samarbetar med patientföreningar och intresseorganisationer över hela världen för att kunna väga in deras perspektiv i utformningen av sin strategi för kliniska prövningar.

Ansökan om Godkännande

För att läkemedlet ska godkännas måste företaget lämna in en ansökan om godkännande för nytt läkemedel (New Drug Application, NDA) till FDA eller en ansökan om marknadsgodkännande (Marketing Authorisation Application, MAA) till EMA, tillsammans med alla kliniska forskningsdata.

Ansökan Utreds

Tiden fram till godkännande kan variera, men ligger typiskt i intervallet sex till tio månader. Förutom att all dokumentation granskas ska myndigheterna också godkänna produktetiketten, som beskriver förutsättningarna för godkännandet och hur läkemedlet bäst bör användas. Det görs också inspektioner av anläggningarna där läkemedlet kommer att tillverkas.

Godkännande

FDA respektive Europeiska kommissionen godkänner läkemedlet om det bedöms vara effektivt och säkert och om fördelarna med det överväger riskerna för biverkningar. För vissa företag kan godkännandet villkoras av att man inkommer med en REMS-strategi (Risk Evaluation and Mitigation Strategy) och ger kompletterande rapporter för att säkerställa att behandlingens fördelar fortsatt överväger riskerna.

SNABBA FAKTA

Efter godkännandet vidtar en i högsta grad samordnad process där betalare, beslutsfattare, tillhandahållare av hälso- och sjukvård och andra aktörer samverkar för att föra ut behandlingen till patienterna. Saniona är fast beslutet att hjälpa till att säkerställa patienternas tillgång till våra läkemedel.

Efter Godkännandet

Ett företag utför uppföljande övervakningsstudier – även kallat Fas 4 – efter att läkemedlet har börjat säljas på marknaden för att fördjupa förståelsen för riskerna och nyttan med behandlingen. Om ny information av betydelse framkommer så uppdateras läkemedelsetiketten.

  1. U.S. Food & Drug Administration. Rare Diseases at FDA. https://www.fda.gov/patients/rare-diseases-fda. Senaste åtkomst: februari 2021.
  2. Spotlight on Rare Disease. The Lancet. Februari 2019.
  3. Tufts Center for the Study of Drug Development. Impact Report. Vol. 20, Nr. 3, maj/juni 2018.
  4. U.S. Food & Drug Administration. The Drug Development Process. https://www.fda.gov/patients/learn-about-drug-and-device-approvals/drug-development-process. Senaste åtkomst: februari 2021.
  5. Drug Discovery and Development. Britannica. https://www.britannica.com/technology/pharmaceutical-industry/Obstacles-in-drug-development. Senaste åtkomst: februari 2021.
  6. Clinical Leader. Rare Disease Patient Recruitment and Retention. https://www.clinicalleader.com/doc/ra-re-disease-patient-recruitment-and-retention-0001#:~:text=For%20a%20clinical%20trial%20enrolling,to%20determine%20pricing%20and%20reimbursement. Senaste åtkomst: februari 2021.
  7. Europeiska läkemedelsmyndigheten. Committee for Orphan Medicinal Products (COMP). https://www.ema.euro-pa.eu/en/committees/committee-orphan-medicinal-products-comp#:~:text=In%20the%20European%20Union%20(EU,10%2C000%20people%20across%20the%20EU.&text=An%20orphan%20designation%20allows%20a,is%20placed%20on%20the%20market. Senaste åtkomst: februari 2021.
  8. Europeiska läkemedelsmyndigheten. Human regulatory. https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/mar-keting-authorisation/obtaining-eu-marketing-authorisation-step-step. Senaste åtkomst: februari 2021.