
Vad krävs för att upptäcka ett nytt läkemedel?
Saniona’s Ion Channel Drug Discovery Engine
Processen för att upptäcka ett nytt läkemedel och genomföra kliniska studier som styrker säkerhet och effekt tar ofta många år och kostar hundratals miljoner dollar.1 Dessutom finns det också de läkemedelsinvesteringar som misslyckas under processens gång. Faktum är att man enligt uppskattningar behöver forska fram mellan 5 000 och 10 000 substanser för att hitta fem stycken som är tillräckligt lovande för att inleda klinisk utveckling (prövning på människa)2 – vilket, om man har tur, motsvarar en chans att lyckas på 0,1 procent. För de fem som kommer till klinisk prövning är sannolikheten att till slut få godkännande av det amerikanska läkemedelsverket FDA omkring 12 procent.3
FAST FACT
Ion channels are critical to many functions including the activity of muscles and nerves. They are used to move charged ions like potassium or chloride into or out of a cell. Ion channel modulation is a validated approach to treating disease and has been used in medicines for diabetes, hypertension, epilepsy and more.

Upptäcktsbiologi
Här börjar vår process för att upptäcka ett nytt läkemedel. Vi identifierar först vilken sjukdom vi vill behandla och börjar sedan undersöka vilka jonkanalsmål som har påvisade kopplingar till den sjukdomen.



Första Biologisk Sållning av Substansbiblioteket
När vi har klarlagt vilka jonkanalsmål vi behöver rikta in oss mot bygger vi upp cellprovningssystem för att sålla fram substanser ur vårt bibliotek som stämmer överens med målet. De substanser som stämmer med målet kallar vi ”träffar”.

FAST FACT
Our proprietary ion channel drug discovery engine draws on our expertise in assay design, electrophysiological approaches, advanced imaging methodology, and various other proprietary techniques, databases and methods.



Upptäcktskemi och in Vitro-farmakologi Med Understöd av Artificiell Intelligens (AI)
Vi utgår från träffarna vi fått i substansbiblioteket och optimerar deras kemiska och biologiska egenskaper genom en iterativ läkemedelskemisk process. Den här forskningen utför vi i provrör i våra egna laboratorier. Vi behöver också optimera egenskaper som har att göra med läkemedlets upptag, distribution i kroppen, metabolism och utsöndring. Man kan säga att vi dels analyserar vilken verkan läkemedlet har på kroppen, dels vad kroppen gör med läkemedlet (till exempel hur snabbt det omsätts och bryts ned). Vi syntetiserar nya kemiska enheter med hjälp av artificiell intelligens – ofta minst 1 000 stycken innan den iterativa processens upprepade cykler låter oss finna den optimala sammansättningen.


Farmakologi och Effekt in vivo
I det här skedet börjar vi undersöka huruvida läkemedlet kommer att ha en gynnsam effekt på den sjukdom vi har beslutat att behandla. Utöver det studerar vi i detalj vilken påverkan läkemedlet kan ha på hela kroppen, liksom relevanta vävnader och organ. Vi analyserar också hur effekten korrelerar med mängden läkemedel i blodprover för att uppskatta en lämplig mänsklig dos och hur doseringen bör fördelas över dagen.



Preklinisk Utveckling
I den här fasen genomgår den optimerade och utvalda substansen ett antal olika tester som har att göra med toxikologi (för att kartlägga möjliga biverkningar), formulering (för att bestämma om den ska ges som tablett, kapsel, injektion eller i annan form) och uppskalning (för att ta fram processer för att tillverka den i tillräcklig mängd för kliniska studier). De här stegen genomför Saniona tillsammans med ett nätverk av samarbetspartner.


Klinisk Utveckling
Först efter att alla dessa steg har slutförts framgångsrikt påbörjas kliniska prövningar, där komponenten utvärderas på människor. För att lära dig mer om den kliniska utvecklingsprocessen, se vår infografik för läkemedelsutveckling på www.saniona.com.
- Tufts Center for the Study of Drug Development. Impact Report. Vol. 20, No. 3, May/June 2018.
- Drug Discovery and Development. Britannica. https://www.britannica.com/technology/pharmaceutical-industry/Obstacles-in-drug-development. Last accessed February 2021.