SAN903 för behandling av sällsynta inflammatoriska/fibrotiska störningar och vissa ärftliga hematologiska sjukdomar

Saniona har valt ut en läkemedelskandidat, SAN903, som för närvarande är under preklinisk utveckling och positionerat för behandling av sällsynta inflammatoriska och fibrösa sjukdomar med inga eller mycket ineffektiva aktuella behandlingsalternativ. SAN903 hämmar IK-kaliumkanalen (en kalciumaktiverad kaliumkanal även känd som KCa3.1, gen KCNN4). Denna kanal är mycket viktig för att kontrollera immuncellfunktioner i både perifera vävnader (T-celler, makrofager) och hjärna (mikroglia), och är också involverad i onormal produktion av bindväv (av fibroblaster), vilket leder till fibros vid kroniska sjukdomar.

SAN903 är säkert och visar utmärkt effekt i standardmodeller av inflammatoriska sjukdomar. Vårt aktuella fokus är idiopatisk lungfibros (IPF), som är en allvarlig och dödlig lungsjukdom med mycket begränsade behandlingsalternativ. I USA lider 30 000 – 150 000 patienter lider av IPF. SAN903 är en ny kemisk substans som täcks av en nyligen inlämnad patentansökan som kan ge patentskydd fram till 2039.

På grund av IK-kaliumkanalens roll för immuncellsfunktionen utvärderar vi också aktivt SAN903 för potentiell behandling av en sällsynt hematologisk sjukdom som kallas ärftlig xerocytos (HX) som beräknas att påverka upp till 40.000 patienter i USA. Evidens i ny litteratur visar att HX orsakas av funktions-förstärkningsmutationsmutationer i IK-kanalgenen eller i en nära associerad kalciumkanal och SAN903 förväntas kunna vända detta tillstånd.

En exakt farmakologisk modulering av IK-kanalen kan därför eventuellt behandla sällsynta sjukdomar som innefatter över aktiva eller fördröjda immunologiska reaktioner, såsom IPF och HX.