Tesomet för behandling av Prader-Willis syndrom

Tesomet är en kombination av tesofensine och metoprolol, som för närvarande testas i en fas 2a-studie för behandling av Prader-Willis syndrom.

Prader-Willis syndrom är erkänd som den vanligaste genetiska orsaken till livshotande övervikt. Sjukdomen orsakas av en radering eller förlust av funktioner av ett kluster av gener på kromosom 15, vilket leder till dysfunktionell signalering i hjärnans aptit- och mättnadscentrum (hypotalamus). Patienterna lider av en konstant, extrem, glupande och omättlig aptit oavsett hur mycket patienterna än äter. Som ett resultat, lider många av de som drabbas av Prader-Willis syndrom av sjuklig fetma och ökad dödlighet. Hetsätning och fixering vid mat brukar uppträda före 6 års ålder, och för närvarande finns det inget botemedel för denna sjukdom.

Förutom de fysiska och signifikanta ätproblemen kännetecknas patienter med Prader-Willis syndrom av ett olämpligt beteende inklusive raseriutbrott, impulsivitet, humörsvängningar, svårigheter med rutinförändringar, hudplockning, envishet, självskadebeteende och aggression. Beteendeproblemen rapporteras att  förvärras med åldern och är uttalade i vuxen ålder. Patienterna tenderar också att ha kognitiv försämring, vanligtvis mild till måttlig utvecklingsstörning.

Den första delen av Sanionas Fas 2a-studie om PWS inleddes i april 2017 och omfattade 9 vuxna patienter. Resultaten från den första delen av studien indikerade att Tesomet kan erbjuda en meningsfull viktminskning och en betydande minskning av hyperfagi. Studien indikerade också att patienter med PWS bör få lägre doser av Tesomet än andra patientgrupper.

För närvarande pågår en studie på ungdomar för den andra delen av fas 2a-studien av Tesomet hos patienter med Prader Willys syndrom. Studien är en explorativ, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad Fas 2a-studie. I studien får patienterna antingen Tesomet eller placebo vid en 3:2 randomisering med en primär ändpunkt som undersöker förändringen i kroppsvikt under 12 veckors behandling jämfört med placebo. Sekundära mål är att undersöka ätbeteende och hungerkänsla (hyperfagi), kroppssammansättning, lipider och andra metaboliska parametrar. Studien innehåller också omfattande bedömningar av tolerans-, säkerhets- och farmakokinetiska parametrar i denna patientpopulation.

Studien förväntas avslutas i början av 2019 och top-line-data förväntas bli tillgängliga under första kvartalet 2019.

Tesomet omfattas av flera patentansökningar och vissa utfärdade patent som tillsammans kan ge patentskydd fram till 2036.