CAD-1883 för behandling av essentiell tremor och spinocerebellär ataxi

CAD-1883 är en first-in-class selektiv positiv allosterisk modulator för SK-kanaler (lågkonduktiva, kalciumaktiverade kaliumjonkanaler) som upptäcktes i ett samarbete mellan Saniona och Cadent Therapeutics. Genom att öka kalciumkänsligheten hos SK-kanaler, får CAD-1883 kaliumströmmen att flöda vid lägre kalciumkoncentrationer, vilket möjligen återställer neuronernas impulsmönster och förbättrar den motoriska funktionen.

Cadent utvecklar CAD-1883 för behandling av essentiell tremor och spinocerebellär ataxi, två neurologiska rörelsestörningar. Cadent har inlett en Fas 2a-studie i essentiell tremor patienter, och planerar att lämna in en IND för att initiera en Fas 2a-studie hos patienter med spinocerebellär ataxi vid årets slut 2019. I maj 2019 meddelade Cadent att FDA beviljat särläkemedelsstatus till CAD-1883 som en undersökande behandling av spinocerebellär ataxi.

Essentiell tremor är en neurologisk störning som kännetecknas av okontrollerbara skakningar i olika delar av kroppen, däribland huvud, armar, händer, hals och haka. Det är den vanligaste rörelsestörningen och enbart i USA är 10 miljoner människor drabbade. I prekliniska sjukdomsmodeller har CAD-1883 visat sig kunna förbättra den motoriska kontrollen och minska tremor. En Fas 2-prövning inleddes under fjärde kvartalet 2018 för behandling av essentiell tremor.

Spinocerebellär ataxi är ett genetiskt, degenerativt neurologiskt tillstånd som drabbar omkring 6 000 människor i USA. Patienterna kan enkelt diagnosticeras genom genetiska tester och bär ofta på genetiska avvikelser som kallas ”poly-Q-expansioner,” liknande de som finns hos patienter med Huntingtons sjukdom. Sjukdomen är progressiv och leder med tiden till kontinuerliga skador på lillhjärnan, en del av hjärnan som styr den motoriska kontrollen och balansen.

I mars 2017 slogs Cadent Therapeutics samman med Sanionas Bostonbaserade spin-out Ataxion Inc. Saniona ägde 3,4 procent av aktierna i Cadent Therapeutics per den 31 december 2018. Utöver ägandet i Cadent Therapeutics har Saniona rätt till royalty för varje framgångsrikt utvecklad och marknadsförd produkt från SK-programmet inklusive CAD-1883.

Cadent Therapeutics är ett bolag med fokus på precisionsmedicin inom neurovetenskap som utvecklar nya läkemedel som stämmer och modulerar hjärntrytmer för att återställa kognitiva och motorisk funktioner hos patienter med allvarliga neurologisk sjukdomar. Bolaget använder sin unika precisionsmedicinska neurovetenskapliga metod som kombinerar målspecificitet, patienturval, läkemedelsdesign och optimering samt nya kvantitativa end points för att skapa first-in-class molekyler för att behandla rörelse- och kognitiva störningar. Cadent Therapeutics, för närvarande verksam i tidig klinisk utveckling, utvecklar snabbt sin pipeline av läkemedel för att behandla spinocerebellär ataxi, essentiell tremor och schizofreni. Investerare inkluderar Atlas Venture, Clal Biotechnology Industries, Slater Technology Fund och Novartis.