CAD-1883 för behandling av essentiell tremor och spinocerebellär ataxi

CAD-1883, en "first-in-class" selektiv aktivator av kalciumaktiverade kaliumkanaler (SK-kanaler) har upptäckts i forskningssamarbetet med Cadent Therapeutics. Genom att ändra kalciumkänsligheten hos SK-kanaler, får CAD-1883 kaliumströmmen att flöda vid lägre kalciumkoncentrationer, vilket möjligen återställer neuronernas impulsmönster och förbättrar den motoriska funktionen.

Cadent Therapeutics utvecklar för närvarande CAD-1883 för behandling av de neurologiska rörelsestörningar, essentiell tremor (ET) och spinocerebellär ataxi (SCA). CAD-1883 har i en fas 1 doseskaleringsstudie tolererats väl vid alla doser hittills. Utöver ägande i det sammanslagna Cadent Therapeutics har Saniona även rätt till royalty för varje framgångsrikt utvecklad och marknadsförd produkt från samarbetsprogrammet.

Essentiell tremor är en neurologisk störning som kännetecknas av okontrollerad skakning eller tremor i olika delar av kroppen, inklusive huvud, armar, händer, nacke och haka. Det är den vanligaste rörelsestörningen och påverkar 10 miljoner människor i USA. I prekliniska sjukdomsmodeller har CAD-1883 visat förmågan att förbättra den motoriska funktionen och minska tremor. En fas 2-studie för behandling av essentiell tremor har initierats under fjärde kvartalet 2018.

Spinocerebellär ataxi är ett genetiskt degenerativt neurologiskt tillstånd som påverkar cirka 6000 personer i USA. Patienter identifieras enkelt genom genetisk testning och bär oftast genetiska abnormiteter som kallas "poly-Q-utvidgningar" som liknar dem som finns hos patienter med Huntingtons sjukdom. Sjukdomen är progressiv och resulterar med tiden i pågående skador på cerebellum, vilken är delen av hjärnan som reglerar motorstyrning och balans. En fas 2-studie för behandling av spinocerebellär ataxi planeras under andra halvåret 2019.

Cadent Therapeutics är ett bolag med fokus på precisionsmedicin inom neurovetenskap som utvecklar nya läkemedel som stämmer och modulerar hjärntrytmer för att återställa kognitiva och motorisk funktioner hos patienter med allvarliga neurologisk sjukdomar. Bolaget använder sin unika precisionsmedicinska neurovetenskapliga metod som kombinerar målspecificitet, patienturval, läkemedelsdesign och optimering samt nya kvantitativa end points för att skapa first-in-class molekyler för att behandla rörelse- och kognitiva störningar. Cadent Therapeutics, för närvarande verksam i tidig klinisk utveckling, utvecklar snabbt sin pipeline av läkemedel för att behandla spinocerebellär ataxi, essentiell tremor och schizofreni. Investerare inkluderar Atlas Venture, Clal Biotechnology Industries, Slater Technology Fund och Novartis.