CAD-1883 för behandling av tremor och spinocerebellär ataxi

Essentiell tremor är en neurologisk störning som kännetecknas av okontrollerbara skakningar i olika delar av kroppen, däribland huvud, armar, händer, hals och haka. Det är den vanligaste rörelsestörningen och enbart i USA är 10 miljoner människor drabbade.

Spinocerebellär ataxi är ett genetiskt, degenerativt neurologiskt tillstånd som drabbar omkring 6 000 människor i USA. Patienterna kan enkelt diagnosticeras genom genetiska tester och bär ofta på genetiska avvikelser som kallas ”poly-Q-expansioner,” liknande de som finns hos patienter med Huntingtons sjukdom. Sjukdomen är progressiv och leder med tiden till kontinuerliga skador på lillhjärnan, en del av hjärnan som styr den motoriska kontrollen och balansen.

CAD-1883 är en first-in-class selektiv positiv allosterisk modulator för SK-kanaler (lågkonduktiva, kalciumaktiverade kaliumjonkanaler) som utvecklats i samarbete mellan Saniona och Cadent Therapeutics. Genom att öka kalciumkänsligheten hos SK-kanaler får CAD-1883 kaliumströmmen att flöda vid lägre kalciumkoncentrationer, vilket möjligen återställer neuronernas impulsmönster och förbättrar den motoriska funktionen.

Cadent Therapeutics utvecklar CAD-1883 för behandling av essentiell tremor och spinocerebellär ataxi, två neurologiska rörelse-störningar.

I prekliniska sjukdomsmodeller har CAD-1883 visat sig kunna förbättra den motoriska kontrollen och minska tremor. En Fas 2-studie inleddes under fjärde kvartalet 2018 för behandling av essentiell tremor. Cadent Therapeutics har slutfört en Fas 2a-studie med CAD-1883 för essentiel tremor som visar en förbättring af poängen enligt bedömningsskalan "Essential Tremor Rating Assessment Scale Performance Score". I maj 2019 beviljade FDA särläkemedelsstatus till CAD-1883 som en prövningsläkemedel mot spinocerebellär ataxi. I januari 2020 fick Cadent Therapeutics godkännande från FDA att inleda en klinisk Fas 2a-studie av patienter med spinocerebellär ataxi.

Saniona ägde 3,4 procent av aktierna i Cadent Therapeutics per den 31 december 2018. Utöver ägandet i Cadent Therapeutics har Saniona rätt till royalty för varje framgångsrikt utvecklad och marknadsförd produkt från SK-programmet inklusive CAD-1883.

Cadent Therapeutics är ett bolag med fokus på precisionsmedicin inom neurovetenskap som utvecklar nya läkemedel som stämmer och modulerar hjärntrytmer för att återställa kognitiva och motorisk funktioner hos patienter med allvarliga neurologisk sjukdomar. Bolaget använder sin unika precisionsmedicinska neurovetenskapliga metod som kombinerar målspecificitet, patienturval, läkemedelsdesign och optimering samt nya kvantitativa end points för att skapa "first-in-class" molekyler för att behandla rörelse- och kognitiva störningar. Cadent Therapeutics, för närvarande verksam i tidig klinisk utveckling, utvecklar snabbt sin pipeline av läkemedel för att behandla spinocerebellär ataxi, essentiell tremor och schizofreni. Investerare inkluderar Atlas Venture, Clal Biotechnology Industries, Slater Technology Fund och Novartis.